GOUVERNANCE ÉDITORIALE & REVUE MÉDICALE
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Mme Hannah Matthews (B.Sc. - Biochimie)
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Examiné médicalement par : Dr N Kumar, MD, DM (neurologie), membre de la Société internationale pour la recherche sur les cellules souches (ISSCR).
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Numéro d'enregistrement du Conseil médical d'État : Medical Registration Verified | Membre, Académie indienne de neurologie
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Réviseur scientifique expert : Dr Harinath P, PhD (biologie des cellules souches et immunologie régénérative)
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Protocole de gouvernance clinique :
SOP-SMA-05(Protocole cellulaire d’investigation)
Contexte de la condition et portée de l'enquête
Classification clinique, physiopathologie sous-jacente et justification cellulaire biologique en Inde
Classification clinique et statut réglementaire :
Selon les directives médicales indiennes, la thérapie par cellules souches pour l’amyotrophie spinale (SMA) est strictement expérimentale et administrée sous la surveillance active du Comité d’éthique institutionnel (CEI).
Physiopathologie et contexte pathologique :
L'amyotrophie musculaire spinale (SMA) est une maladie neuromusculaire génétique progressive causée par un déficit en protéine du motoneurone de survie (SMN), entraînant une perte de motoneurones.
Justification biologique et action paracrine :
Administré en tant que protocole exploratoire complémentaire utilisant des cellules souches mésenchymateuses dérivées du tissu du cordon ombilical (UC-MSC) ou des cellules mononucléées autologues de la moelle osseuse (BMMNC) pour fournir un soutien neurotrophique, moduler la neuroinflammation spinale locale et soutenir la viabilité des motoneurones existants.
Éligibilité des candidats et présélection diagnostique
Marqueurs d'inclusion complets, diagnostics obligatoires et paramètres d'exclusion de sécurité
Profil du patient cible :
Patients atteints de SMA génétiquement confirmée (types 1, 2, 3 ou 4) avec délétion/mutation SMN1 documentée.
Diagnostics préalables à l'intervention obligatoires :
Dépistage diagnostique obligatoire : tests de base de la fonction pulmonaire à jour (CVF/SpO2), imagerie formelle de l'alignement de la colonne vertébrale (évaluation de la scoliose), données de base cardiaques et statut actuel du traitement modificateur de la maladie.
Paramètres d'exclusion de sécurité stricts :
Infection/insuffisance respiratoire aiguë active, dépendance à la trachéotomie sans ventilation mécanique stable, convulsions réfractaires incontrôlées ou infection systémique aiguë.
Protocole de triage et autorisation multi-spécialités :
Évaluation par un comité médical multidisciplinaire avant le voyage et examen de l'analyse de base avant de délivrer l'autorisation d'invitation à un visa médical.
Objectifs fonctionnels potentiels et risques documentés
Objectifs cliniques de soutien signalés ainsi qu'une transparence complète des risques procéduraux et biologiques
Objectifs fonctionnels déclarés (de soutien et variables) :
- Endurance et fatigue : Réduction de l'épuisement physique lors des activités quotidiennes et des séances de thérapie.
- Tonalité et stabilité du moteur : Soutien modeste pour la force des membres proximaux, le contrôle de la tête et l'équilibre en position assise.
- Support bulbaire : Soutien progressif à la coordination de la déglutition et à la projection vocale.
- Avis: Les résultats varient considérablement selon le type de SMA, l’âge et l’état fonctionnel de base.
Risques et limites procéduraux documentés :
- Céphalée transitoire post-ponction, inconfort localisé, légères nausées ou fièvre légère (disparition dans les 24 à 48 heures).
- Risques associés à la sédation pédiatrique ou à la ponction lombaire en présence de déformation rachidienne ou d'instrumentation.
- Aucune réponse garantie : La thérapie cellulaire ne peut pas régénérer les gènes SMN perdus ni remplacer les pools de motoneurones entièrement dégénérés.
Expérience des patients : thérapie par cellules souches pour l'amyotrophie musculaire spinale (AMS) | Patient de Suède
Regardez cette étude de cas clinique démontrant les résultats observés en matière de préservation des jalons moteurs, d'endurance musculaire et de réadaptation physique au Stem Cell Therapy Center India.
Pourquoi suivre un traitement dans notre centre médical en Inde ?
Infrastructure de soins de santé tertiaire de classe mondiale, salles blanches certifiées cGMP et soins empreints de compassion et centrés sur le patient
Accréditation
Environnement clinique hospitalier fonctionnant sous les accréditations Joint Commission International (JCI) et NABH.
Conseil Neuromusculaire Multidisciplinaire
Évaluations intégrées par des neurologues pédiatriques, des chirurgiens de la colonne vertébrale, des pneumologues et des réanimateurs pédiatriques.
Normes éthiques
Réglementé par un comité d'éthique institutionnel enregistré auprès du Département de la recherche en santé (DHR) / CDSCO.
Triage des objectifs
Les patients ne sont acceptés que si l'évaluation clinique indique une utilité potentielle d'appoint sans compromettre les soins primaires.
Coûts du traitement et inclusions du forfait
Tarification internationale transparente avec inclusions complètes en matière d'hospitalisation, de procédures et de voyage
(package hospitalier complet couvrant la thérapie cellulaire ciblée, les séjours hospitaliers et le suivi).
(Administré selon les normes strictes des salles blanches cGMP et sous la surveillance d'un médecin multidisciplinaire).
| Pays/Région | Gamme de packages typique | Période d'attente | Accréditation clinique |
|---|---|---|---|
| Inde (nos centres partenaires) | À partir de 4 000 $ USD | 1 à 2 semaines | Accrédité JCI / NABH |
| États-Unis | 28 000 $ – 55 000 $ US | 3 à 6 mois | Essais cliniques fermés |
| Allemagne et Suisse | 25 000 $ – 48 000 $ US | 2 à 4 mois | Spécialité privée uniquement |
| Panama / Mexique | 18 000 $ – 35 000 $ US | 2 à 4 semaines | Variable régionale |
Soutien dédié aux patients et familles internationaux
Un service de conciergerie médicale de bout en bout garantissant un parcours de traitement international sûr et sans stress
Consultation avant l'arrivée
Appel de télésanté à distance avec des neurologues traitants pour examiner les attentes, la génétique et la sécurité.
Visa et facilitation des voyages
Documentation d'invitation officielle pour le visa médical (MED) et l'assistance médicale (MED-X) du gouvernement indien.
Gestionnaire de cas dédié
Liaison dédiée pour la traduction anglais/multilingue, la coordination administrative et les procédures d'admission.
Suivi après la sortie
Évaluations virtuelles programmées aux mois 1, 3, 6 et 12, coordination des rapports directement avec le spécialiste neuromusculaire du domicile du patient.
Voyages, hébergement et logistique locale
Planifiez votre voyage médical à New Delhi, Mumbai ou Bangalore en toute sérénité
Transferts sans barrières
Prise en charge à l'aéroport et transferts à l'hôpital privés et accessibles aux personnes en fauteuil roulant.
Séjours accessibles
Suites hospitalières équipées d'équipements d'assistance (aspiration, aide à la toux, alimentation de secours BiPAP) ou appartements avec services hôteliers accessibles et approuvés à proximité de l'établissement.
Équipements de soins spécialisés
Planification nutritionnelle personnalisée (formulations adaptées à la dysphagie ou à la gastrostomie), enregistrement SIM local et disponibilité infirmière 24h/24 et 7j/7.
Protocole clinique et horaire hospitalier
Flux de travail clinique structuré pendant votre séjour en Inde (durée du séjour : 5 à 7 jours de séjour complet à l'hôpital.) :
Arrivée, admission et diagnostics de base
Réception à l'aéroport, enregistrement à l'hôpital, examen par le médecin traitant, analyses de sang complètes, évaluation des organes vitaux et examens d'imagerie de base.
Préparation pré-procédure et autorisation multi-spécialités
Examen des profils diagnostiques par le comité clinique, prémédication et préparation certifiée en salle blanche des produits biologiques cellulaires.
Administration cellulaire ciblée
Livraison de produits biologiques cellulaires de qualité clinique dans des conditions aseptiques strictes dans une suite d'interventions chirurgicales/interventionnelles avancées.
Observation post-procédure, soins de soutien et sortie
Surveillance de la stabilité des signes vitaux, thérapie de soutien, conseils de sortie et certification d'autorisation de voler.
Profil de sécurité clinique et surveillance post-traitement
Gouvernance clinique rigoureuse, faibles taux d’événements indésirables et suivi à distance structuré à long terme
Réponses transitoires anticipées
- Légère fièvre passagère de faible intensité disparaissant en 12 à 24 heures.
- Légère douleur localisée au site d’injection ou sensibilité temporaire.
- Fatigue procédurale transitoire sensible à l’hydratation buccale et au repos.
Garanties de qualité et de salle blanche
- Installations de salles blanches certifiées cGMP avec traitement de l'air ISO-Class 5/Class 10 000.
- Test de viabilité par cytométrie en flux (viabilité cellulaire > 90 % confirmée).
- Dépistage rigoureux de la stérilité pour les endotoxines, les mycoplasmes et les agents pathogènes viraux.
Soins de suivi à distance structurés de 12 mois
Après la sortie, notre équipe médicale effectue des téléconsultations programmées à 1, 3, 6 et 12 mois pour examiner les progrès fonctionnels, suivre les biomarqueurs de laboratoire et se coordonner directement avec votre médecin local.
Foire aux questions
Réponses fondées sur des données probantes aux principales questions cliniques, de sécurité, de coûts et de voyage concernant l'amyotrophie spinale (SMA)
Références d'essais cliniques évalués par des pairs et citations du registre
Essais scientifiques publiés, revues systématiques et citations des registres officiels validant la sécurité cellulaire et les mécanismes thérapeutiques
Essai clinique de phase 1 sur les cellules souches adipeuses intrathécales allogéniques dans la SMA de type 1
Mohseni, A., Hamidieh, AA et al. (2022). Un essai clinique ouvert de phase 1 sur la population secondaire allogénique de cellules souches mésenchymateuses d'origine adipeuse chez des patients atteints de SMA de type 1. Sciences neurologiques, 43(1), 399-408.
Étude pilote sur les injections intrathécales de cellules stromales mésenchymateuses dans la SMA de type 1
Andolina, M., et coll. (2012). Traitement de l'amyotrophie spinale avec des cellules mésenchymateuses intrathécales. Journal international des cellules souches, 5(1), 73-75.
Cohorte observationnelle sur les interventions sur les cellules souches allogéniques dans les cas de SMA sévère
Villanova, M. et Bach, JR (2015). Résultats de la thérapie allogénique par cellules souches mésenchymateuses pour trois patients atteints d'amyotrophie spinale de type 1. American Journal of Physical Medicine & Rehabilitation, 94(5), 410-415.
Greffe de cellules souches neurales et sauvetage phénotypique dans les modèles SMA
Corti, S., Nizzardo, M., Simone, C. et al. (2008). La transplantation de cellules souches neurales peut améliorer le phénotype d’un modèle murin d’amyotrophie spinale. Journal d'investigation clinique, 118(10), 3316-3330.
Avis statutaire et divulgation réglementaire obligatoire :
Conformément aux directives nationales pour la recherche sur les cellules souches émises par le Conseil indien de la recherche médicale (ICMR) et le Département de biotechnologie (DBT), ainsi qu'aux directives de la Central Drugs Standard Control Organization (CDSCO), l'application de cellules souches pour l'amyotrophie spinale est classée comme expérimentale et expérimentale. Il n’est pas approuvé comme thérapie ou remède standard. Il est strictement conseillé aux familles de ne jamais interrompre ou retarder les thérapies standard approuvées (y compris les médicaments améliorant le SMN et les soins respiratoires/orthopédiques standard) en faveur de protocoles expérimentaux sur les cellules souches.
Conformément aux directives nationales pour la recherche sur les cellules souches formulées conjointement par l'ICMR et le DBT, ainsi qu'aux directives du NMC, les thérapies cellulaires décrites sur ce site Web sont expérimentales. Les patients ne doivent jamais modifier ou arrêter les médicaments de base prescrits sans consulter leur médecin traitant.